Fulltext

Virale und nichtvirale Gentherapieansätze zur Behandlung von Netzhauterkrankungen = Viral and nonviral gene therapy for treatment of retinal diseases

Neidhardt, J. ; Wycisk, K. ; Klöckener-Gruissem, B.

Ajouter à la liste personnelle
    Titre
    • Virale und nichtvirale Gentherapieansätze zur Behandlung von Netzhauterkrankungen
    Titre traduit ()
    • Viral and nonviral gene therapy for treatment of retinal diseases
    Auteur
    • Neidhardt, J.. Abteilung für Medizinische Molekulargenetik und Gendiagnostik des Instituts für Medizinische Genetik, Universität Zürich, Schwerzenbach, Schweiz
    • Wycisk, K.. Abteilung für Medizinische Molekulargenetik und Gendiagnostik des Instituts für Medizinische Genetik, Universität Zürich, Schwerzenbach, Schweiz
    • Klöckener-Gruissem, B.. Abteilung für Medizinische Molekulargenetik und Gendiagnostik des Instituts für Medizinische Genetik, Universität Zürich, Schwerzenbach, Schweiz
    Type de document
    • Postprint
    Identifiant OAI-PMH
    • oai:doc.rero.ch:310773
    Summary
    Zusammenfassung: Für die Behandlung von Netzhauterkrankungen eröffnet der Einsatz der Gentherapie neue Perspektiven. Die Verwendung von verschiedenartigen Oligonukleotiden oder viralen Expressionsvektoren erlaubt die Entwicklung von neuen Heilungsstrategien für Neovaskularisierungskrankheiten und retinale Degeneration. Therapeutische Oligonukleotide ("Antisense"-Oligonukleotide, Aptamere und siRNA) können den gezielten Abbau von Transkripten und damit die Konzentrationsabnahme eines an der Pathogenese beteiligten Proteins induzieren. Dagegen wird mit viralen Vektoren (rAAV und Lentivirus) häufig die Funktion eines defekten Gens durch die eines gesunden ersetzt und so die Ursache der Krankheit bekämpft. Die an Tiermodellen erfolgreich angewandten Gentherapien führten bereits zur Entwicklung von Medikamenten, und weitere werden zurzeit klinisch erprobt