Aktuelle Therapiestudien für die Indikation zystischer Nierenerkrankungen = Current therapy studies on the indications for cystic kidney diseases
Serra, A.L. ; Petzold, K.
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- Zusammenfassung: Familiäre zystische Nierenerkrankungen bilden eine heterogene Gruppe von seltenen Erkrankungen. Basierend auf molekularbiologischen Erkenntnissen wurden bereits zugelassene Medikamente kürzlich neu für die Indikationen autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) und tuberöse Sklerose geprüft. Da bei der ADPKD die Nierenfunktion über Jahrzehnte stabil ist, wird die Therapieeffizienz mittels Nierengröße als Surrogatmarker der Krankheitslast bestimmt. Tolvaptan, ein Aquaretikum, verminderte in einer 3-jährigen Studie mit 1445ADPKD-Patienten das Größenwachstum der Nieren, den Nierenfunktionsverlust und die Nierenschmerzen. Die langwirksamen Somatostatine Octreotid und Lanreotid verminderten moderat die Leber- und die Nierengröße von Patienten mit ADPKD und polyzystischer Lebererkrankung. Die mTOR-Inhibitoren Sirolimus und Everolimus waren für die Indikation ADPKD nutzlos, während sie mit tuberöser Sklerose assoziierte renale Angiomyolipome schrumpfen ließen. Die Gesundheitsbehörden werden noch 2013 über die Zulassung von Tolvaptan für die Indikation ADPKD und über Everolimus für die Indikation tuberöse Sklerose entscheiden